Tumorforschung: Wirksamkeit und Sicherheit von Erdafitinib bei Krebserkrankungen mit Veränderungen in den Genen FGFR1-4

[09.08.2023] Bei der Behandlung verschiedener Krebserkrankungen kommen häufig sogenannte Kinasehemmer zum Einsatz, die das Wachstum bei fortgeschrittenen oder metastasierten soliden Tumoren zielgerichtet bekämpfen sollen. Eines dieser Medikamente ist Erdafitinib. In den USA wird es bereits seit 2019 zur Behandlung des fortgeschrittenen Blasenkarzinoms mit einer Mutation im Fibroblasten-Wachstums-Faktor (FGFR) 1 oder 2 eingesetzt, in der EU ist es bisher nicht zugelassen. Seine Wirksamkeit bei unterschiedlichen Krebserkrankungen mit speziellen Mutationen von FGFR1-4 wurde nun zusätzlich im Rahmen der RAGNAR-Studie untersucht. Hierbei handelt es sich um eine sogenannte Basket-Studie, in der ein Medikament nicht nach der Lokalisation des Tumors, sondern nach dem Vorliegen einer Mutation unabhängig von der Tumorart untersucht wird. Die Ergebnisse der Studie wurden kürzlich in der renommierten Fachzeitschrift „The Lancet Oncology“ veröffentlicht.

Daran maßgeblich beteiligt war ein Team von Wissenschaftler:innen der Medizinischen Fakultät der Universität Duisburg-Essen und des Westdeutschen Tumorzentrums der Universitätsmedizin Essen, das gemeinsam mit dem CIO Köln als NCT West einen Standort des Nationalen Centrums für Tumorerkrankungen (NCT) bildet. Das NCT fokussiert auf innovative klinische Studien, insbesondere in der personalisierten Onkologie, und ermöglicht es, neue Entwicklungen aus dem Labor zügig und unter höchsten Ansprüchen klinisch zu testen.
In die Phase-2-Studie RAGNAR-Studie wurden 217 Patient:innen mit unterschiedlichen Krebserkrankungen und einer genetischen Veränderung im FGFR-Gen eingeschlossen, die zuvor bereits mit anderen Medikamenten behandelt worden waren. Die Patient:innen erhielten einmal täglich oral 8 mg Erdafitinib in einem kontinuierlichen 21-Tage-Zyklus. Bei rund 30 Prozent der Behandelten und insgesamt 16 verschiedenen Tumorarten kam es zu einem Ansprechen auf die Therapie.
„Die Ergebnisse der RAGNAR-Studie zeigen einen klinischen Nutzen von Erdafitinib bei Erkrankten mit unterschiedlichen und teilweise auch seltenen und schwer zu therapierenden Tumorerkrankungen mit Veränderungen in FGFR 1-4 unabhängig von ihrem Ursprung. Dies kann für die Betroffenen eine erhebliche Verbesserung ihres Krankheitsverlaufs bedeuten“, so Dr. Ina Pretzell, Oberärztin im Molekularen Tumorboard am Westdeutschen Tumorzentrum Essen. Im Rahmen des Molekularen Tumorboards (MTB) des WTZ werden die Befunde einer umfassenden molekularpathologischen Untersuchung des Tumorgewebes der Patient:innen diskutiert und auf deren Basis gegebenenfalls entsprechende Therapieempfehlungen ausgesprochen. „In Anbetracht der fehlenden Zulassung in Europa kann bei Krebserkrankungen mit Veränderungen in FGFR 1-4 zum Beispiel in unserem Molekularen Tumorboard diskutiert werden, ob eine Therapie mit Erdafitinib infrage kommen könnte. Dieses Angebot steht auch externen Personen offen, die durch ihren behandelnden Onkologen oder die behandelnde Onkologin bei Bedarf angemeldet werden können“, ergänzt Pretzell. Weiterführende Informationen zum Molekularen Tumorboard sind unter https://wtz-essen.de/index.php?id=4689 zu finden.

Link zur Originalveröffentlichung:
Erdafitinib in patients with advanced solid tumours with FGFR alterations (RAGNAR): an international, single-arm, phase 2 study - The Lancet Oncology