INTEGRATE-ATMP: Neuartige Therapien leichter zugänglich machen

[26.04.2022] Manche Erkrankungen sind bisher nur unzureichend therapierbar, in diesem Rahmen können sogenannte ATMPs, Arzneimittel für neuartige Therapien, eine hilfreiche Option für die Patient:innen sein. ATMPs sind Therapien, die auf Genen, Zellen oder Geweben basieren. So unterschiedlich sie sind, zwei Faktoren sind immer gleich: Eine Therapie mit ATMPs kann nur mit der nötigen Expertise in spezialisierten Kliniken zum Einsatz kommen – und die Erstattungsregelungen mit den Krankenkassen sind noch nicht einheitlich. Um zukünftig deutschlandweit eine strukturiertere Behandlung für die Patient:innen zu ermöglichen, werden nun neun deutsche Universitätskliniken im Innovationsfondsprojekt „INTEGRATE-ATMP“* gefördert. An dem mit insgesamt 13,6 Millionen Euro durch den Innovationsfonds des gemeinsamen Bundesausschusses geförderten Projekt ist auch die Medizinische Fakultät der Universität Duisburg-Essen und das Universitätsklinikum Essen beteiligt. Die Federführung des Projekts liegt in Heidelberg.

Die Klinik für Hämatologie und Stammzelltransplantation des Universitätsklinikums Essen hat sich auf die CAR-T-Therapie fokussiert, die vor allem bei B-Zell-Lymphomen und akuter lymphatischer Leukämie (ALL) sowie beim Multiplen Myelom zum Einsatz kommt. Die CAR-T-Zell-Therapie ermöglicht es, durch gentechnische Methoden die T-Zellen der Immunabwehr so zu verändern, dass sie die Krebszellen zielgenau binden und zerstören können.
„Die Therapie mit CAR-T-Zellen erfordert ein strukturiertes, interdisziplinäres Zusammenwirken bei den komplexen Abläufen von der Produktion dieser ‚lebenden Medikamente‘ bis zum Nebenwirkungsmanagement nach der Therapie. INTEGRATE-ATMP soll diese Prozesse unterstützen und verbessern“, sagt Prof. Dr. Bastian von Tresckow, Leiter des CAR-T-Programms der Klinik für Hämatologie und Stammzelltransplantation am Universtitätsklinikum Essen.
Das Team der Neuropädiatrie, Kinderklinik I, am Universitätsklinikum Essen ist mit seiner Gentherapie bei spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) bei Kindern beteiligt. Diese seltene Erkrankung betrifft ungefähr eines von 7.500 Neugeborenen in Deutschland. Bei der 5q-SMA ist die Kommunikation zwischen den Nervenzellen im Rückenmark und der Muskulatur gestört, deshalb geht Muskelgewebe unter. Diesen Kindern steht erst seit 2020 eine Genersatztherapie zur Verfügung.
„Wir möchten, dass die Zeit zwischen der Diagnose und einer ATMP-Therapie verkürzt wird und bürokratische Hemmnisse abgebaut werden“; erklärt Prof. Dr. Ulrike Schara-Schmidt, Leiterin der Neuropädiatrie am Universitätsklinikum Essen, die Ziele von INTEGRATE-ATMP. „Dadurch könnten Krankheitsverläufe positiv beeinflusst und die Lebensqualität der Betroffenen und deren Familien verbessert werden.“
Deshalb sollen im Rahmen des Konsortialprojekts, trotz der hohen Therapiekosten, wirtschaftliche Versorgungsstrukturen untersucht werden. Dazu gehören unter anderem abgestimmte Behandlungspläne inklusive Kostenerstattung, die Schaffung eines ATMP-Registers und eine telemedizinische Kommunikationsplattform. Auch der Erfolg der Therapien und eventuelle unerwünschte Nebenwirkungen sollen erfasst werden. Das Ziel ist es, nach Abschluss des Projekts, ATMPs als neue, kollektivvertragliche Versorgungsform zu ermöglichen.
Die Konsortialführung des Projektes liegt bei der Klinik für Hämatologie, Onkologie und Rheumatologie in Kooperation mit dem Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin des Universitätsklinikums Heidelberg (UKHD), Partner sind acht weitere deutsche Universitätsklinika (Charité, Dresden, Erlangen, Essen, Frankfurt, Hamburg, LMU Klinikum München und Tübingen), die Techniker Krankenkasse, Vertretungen von Patientinnen und Patienten, Fachgesellschaften, Registerbetreiber und Niedergelassene Ärztinnen und Ärzte und deren Vertretungen.

*INTEGRATE steht für Integrierte Versorgung Neuer Therapien durch Telemedizin, Empowerment (Wissenstransfer), Gentherapeutika, Register, Arzneimittelsicherheit, strukturierte Therapiepfade und Erstattung